5月15日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准北海康成（上海）生物科技有限公司（以下简称“北海康成”）申报的
注射用维拉苷酶β
（商品名：戈芮宁）上市。该药物适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，
是中国首个、也是目前唯一一个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。
戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，全球平均每10万人中约有0.7-1.75人患病，其中2/3的患者为儿童期发病。戈谢病患者临床表现为肝脾肿大，严重时可能达到正常肝脾体积的8倍，还会出现贫血、骨痛和神经系统病变，甚至可能因并发症危及生命。该病在全球范围内属罕见病，在我国也已被纳入《第一批罕见病目录》。
戈谢病主要的治疗手段包括酶替代疗法（ERT）和底物减少疗法（SRT）。其中，酶替代疗法作为戈谢病的标准治疗方案，已经有超过30年的临床应用，在改善患者主要非神经系统症状以及提高生活质量方面具有显著疗效。其治疗原理就是特异性补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的病理性蓄积。
但由于患者群体小，以及药物研发成本高、技术难度大等难题，酶替代疗法在全球范围内的相关药物种类有限。尤其是在中国，这类疗法药物长期以来高度依赖进口，且相关的进口药物还没有被纳入国家医保目录，患者用药经济负担沉重。
北海康成自主研发的注射用维拉苷酶β，能够通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，同时减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。
作为目前国内唯一的本土戈谢病酶替代疗法，注射用维拉苷酶β的上市具有双重意义，一方面为患者提供了新的治疗选择，尤其是填补了长期依赖进口药物的空白，将进一步提升我国罕见病治疗的可及性；另一方面，
该药也是全国首个境内生物制品分段生产试点项目，为上海推进生物制品分段生产试点改革进行了探路，积累了经验。
生物制品分段生产，是指将
生物制品的生产工序进行划分，通过集团内协作或商业化委托等方式，分别委托给不同主体生产。其中，原液和制剂分段是最常见的情形。
这种生产方式可以灵活配置生产资源，在欧美等发达国家和地区很常见。但在中国，由于质量风险、产业安全等多方面因素，生物制品分段生产目前尚处于探索阶段。
2024年10月18日，国家药品监督管理局审议通过《生物制品分段生产试点工作方案》，并于10月22日发布了《国家药监局关于印发生物制品分段生产试点工作方案的通知》。上海率先推进生物制品分段生产试点改革，由上海市药监局攻关破阵，其中最大的难点是风险管控。据悉，上海市药监局成立工作专班，走访调研后，梳理出多场地工艺和质控一致性、原液冷链运输质量保证等5个主要风险点。唯有将这些风险管控到位，试点工作方能进入实质性阶段。
