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PD-1 / PD-L1药物信息更新 | Keytruda（2017-07-30，英文版）
根据五项非控制的单臂临床试验结果，FDA加速批准了派姆单抗的新适应症。其中一些试验中，入组癌症患者需要具有MSI-H-或dMMR特征，而在其它试验中，一个亚组患者在治疗开始后通过肿瘤样本测试被鉴定为具有MSI-H癌症。
在5项临床试验中，149名患者代表了15种癌症类型。最常见的癌症是结肠直肠癌、子宫内膜癌和其它胃肠癌。据FDA药物评估和研究中心（CDER）血液学和肿瘤学产品办公室代理主任、肿瘤学卓越中心（Oncology Center of Excellence， OCE）主任Richard Pazdur医学博士表示，对该单抗的评估是基于总体反应率和响应持久性。这些研究中接受单抗治疗的149例患者中，39.6％有完全或部分反应。对于78％的患者，反应持续6个月或更长时间。
ASCO Post与Pazdur博士就FDA第一次批准不区分肿瘤来源的疗法的意义进行了探讨，同时讨论了批准更多这类疗法的可能性以及新推出的肿瘤学卓越中心如何加速对治疗癌症的新药、生物制剂和医疗器械的审评。
新方法定义和治疗癌症
FDA药物评估流程的改革对于派姆单抗作为第一款不区分肿瘤位置的药物的获批之间的关系有多大？
这一新适应症的获批代表了FDA对药物审评的模式发生转变。从严格地按照疾病位置定义和批准适应症（如乳腺癌、结肠癌或肺癌）转变为不区分位置而按照基因特征来批准适应症。这改变了我们如何定义癌症，癌症不再仅由其原发地点或病理诊断决定，现在由特定生物标志物的存在来定义。
当我们听说有难治性结肠癌、胆管癌、子宫内膜癌、食道癌和小肠癌的患者对派姆单抗显示有临床意义的响应而且观察到持续时间相当长时，我们与药物研发者联系，积极开展了对新的适应症的研究。当时这些新适应症患者之前接受的治疗方案很大程度上是无效的，或者患者没有其它的选择。
我设身处地地想象，假如我是这些癌症患者中一个，已经尝试了所有的疗法但没有得到好的疗效，我会同意医生对我的肿瘤进行这些生物标志物的测试。如果结果是阳性的，我肯定会想尝试这种药物，虽然并不是所有的患者都对这种治疗有反应，但是那些有反应的患者确实得到明显的益处。
