主要观点总结
本文主要报道了多场国际会议及医疗领域的相关进展。包括强联智创的AI导管塑形机器人全球手术演示、凌意生物和华毅乐健在ASGCT2025上的研究成果、新芽基因公布的DMD碱基编辑疗法疗效结果、西比曼生物公布难治性狼疮肾炎新药数据、心擎医疗发表阶段性临床成果、士泽生物获批开展注册临床试验以及衍微科技共建北京市重点实验室等。
关键观点总结
关键观点1: 强联智创的AI导管塑形机器人在东方脑血管病会议上进行了全球首次手术直播演示，展示了AI辅助下脑血管病介入手术的新术式。
强联智创的AI导管塑形机器人由复旦大学附属华山医院顾宇翔教授团队、首都医科大学宣武医院张鸿祺教授团队联合研发，获得了中国首张“AI+治疗”创新医疗器械三类注册证。
关键观点2: 凌意生物在ASGCT2025上发布了针对肝豆状核变形病和戈谢病I型的基因治疗药物的临床研究成果。
凌意生物在会议上的重磅进展以口头报告形式发表，这些研究成果具有重要的科学价值和临床意义。
关键观点3: 华毅乐健发布了治疗苯丙酮尿症的基因治疗候选药物GS1168。
华毅乐健验证了PKU患者的突变型PAH会影响野生型PAH的功能，并提出了全新的治疗机制设计，使用优化的microRNA模块和AAV载体表达RNAi耐受、优化密码子的PAH蛋白，恢复正常功能。
关键观点4: 新芽基因公布了GEN6050X的最新疗效结果，包括积极的生物标志物数据。
这些数据突显了GEN6050X独特的作用机制，即使在骨骼肌中恢复的抗肌营养不良蛋白水平相对较低，也能带来显著的临床获益。
关键观点5: 西比曼生物公布了难治性狼疮肾炎新药C-CAR168的一期IIT数据。
C-CAR168是一款新型自体靶向CD20/BCMA双特异性CAR-T疗法，针对狼疮肾炎、系统性红斑狼疮和多发性硬化。早期临床结果标志着在难治性狼疮肾炎和继发进展型多发性硬化患者领域的重大进展。
正文
苯丙酮尿症（PKU）创新基因疗法亮相ASGCT2025
同样在ASGCT2025上，华毅乐健发布了由其自主研发的用于治疗苯丙酮尿症
（PKU）
的基因治疗候选药物GS1168。PKU是一种主要由苯丙氨酸羟化酶
（PAH）
基因突变引发的代谢性罕见病，患者体内无法正常代谢苯丙氨酸
（Phe）
，如果不及时控制，长期可导致严重神经认知功能损伤。
华毅乐健验证了PKU患者中的突变型PAH会影响野生型PAH的功能，并基于此提出了全新的治疗机制设计：
- 使用优化的microRNA模块，有效沉默体内突变的PAH基因，避免功能干扰；
- 同时通过AAV载体表达RNAi耐受、优化密码子的PAH蛋白，恢复正常功能。
这一设计创新地将两种机制集成于一个AAV载体中，实现“打破干扰+重建功能”的双效治疗。
5月17日，新芽基因公布了其正在进行的研究者发起的试验
（IIT）
中GEN6050X的最新疗效结果，重点包括积极的生物标志物结果。
该数据在美国基因与细胞治疗学会
（ASGCT）
第28届年会的“肌肉疾病基因治疗”专场以口头报告形式展现。
“这些令人鼓舞的生物标志物和功能改善结果突显了GEN6050X独特的作用机制。不同于其他DMD基因治疗方式，GEN6050X即使在骨骼肌中恢复的抗肌营养不良蛋白水平相对较低，仍能带来显著的临床获益。假设人类的体内分布与非人灵长类相似（
心脏中载体分布为骨骼肌的5-15倍）
，那么心肌中的更高载体分布可能使得抗肌营养不良蛋白的恢复水平高于骨骼肌。心脏作为循环系统核心，若能在较早年龄阶段实现在心肌细胞中的抗肌营养不良蛋白恢复，将有效增强心脏功能，最终促进运动功能的提升。”新芽首席执行官何春艳博士表示，“这些研究结果凸显了GEN6050X作为DMD突破性碱基编辑疗法的潜力，并提示未来治疗策略将更加重视心脏的疗效结果。”
5月22日，西比曼生物宣布其C-CAR168一期IIT
（本项“研究”，NCT06249438）
数据已于加拿大多伦多举行的第16届国际系统性红斑狼疮大会以口头报告的形式公布。该研究的主要研究者
（PI）
、上海交通大学医学院附属仁济医院风湿科沈南教授介绍了针对难治性自身免疫疾病患者的早期临床结果。
C-CAR168是一款新型自体靶向CD20/BCMA双特异性CAR-T疗法，针对狼疮肾炎、系统性红斑狼疮和多发性硬化。
西比曼生物科技董事长兼CEO刘必佐表示，“C-CAR168的早期临床结果标志着在难治性狼疮肾炎和继发进展型多发性硬化患者领域的重大进展，这些研究结果进一步支持我们推进双特异性CAR-T细胞治疗平台。若C-CAR168疗法取得成功，将有望使患者停用免疫抑制治疗，并显著降低疾病活动度。我们将与美国食品药品监督管理局及科学界紧密合作，推进1b期和2期临床试验的开展。”
