创新药全链条提速，HTA也宜“打前站”

主要观点总结

文章主要讨论了科技创新与产业创新深度融合下，全链条支持创新药发展的问题。文章指出如何推动全链条创新，强化政策保障，以及调动各方面科技创新资源来助推产业深度转型升级。提出了创新药物的全链条证据开发及建议，包括研发设计与准入共同分析，卫生技术评估（HTA）在其中的重要性，以及国内全链条创新的提速。此外，文章还讨论了医保准入谈判、定价策略制定、适应症扩展支持等方面的全链条创新发展，并指出国内在新药全链支付体系中的探索与挑战。

关键观点总结

关键观点1: 全链条支持创新药发展

国家和地方出台政策全方位支持创新药发展，推动全链条创新，强化政策保障，调动各方面科技创新资源助推产业深度转型升级。

关键观点2: 创新药物的全链条证据开发

在研发设计初期即考虑准入问题，建立全链条以终为始的证据开发思路，支持实现差异化创新与全生命周期价值。

关键观点3: 卫生技术评估（HTA）的重要性

HTA作为决策辅助工具，系统评估药物的临床效果和成本效益，帮助决策者优化市场准入过程，推动资源合理配置，提升创新治疗可及性。

关键观点4: 国内全链条创新的提速

国内探索新药研发与准入联动的全链条创新发展正在加快，药品临床试验审评审批效能提升，HTA在医保准入谈判、定价策略制定等方面的角色重要。

关键观点5: 挑战与建议

存在部分药物疗效未充分验证的问题，药企应在研发阶段加强医学部门与准入团队协作，明确关键要素；强调说明书制定应严谨规范；HTA与医保准入相关数据深度融入创新药全生命周期管理。

正文

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英国科学监管创新中心（ CIRS）健康技术评估（HTA）项目与战略合作副主任王婷指出 ， 目前， 5 0%的国际药企在制定目标产品概况（TPP）初期，主要在开始临床前和 Ⅰ 期临床试验阶段，便将准入相关证据纳入考虑。药企关注的核心领域主要包括目标人群（ 100%）、临床有效性（91%）和安全性（91%）。

随着 HTA从传统的上市后静态评估转变为贯穿研发各阶段的动态价值评估，HTA机构的工作也相应前移，除上市后评估外，越来越多HTA机构开始在药物研发早期阶段提供建议，协助开发者识别准入要求和潜在挑战，同时探索更灵活的准入路径和医保支付机制。“对国际药企来说，研发与准入联动不是形式，是价值差异化与商业成功的保障。” 王婷强调道。

监管上市是药品上市的前提，市场准入是药品实现商业转化和临床可及的关键。因此，如何通过研发与准入的早期联动优化药物全生命周期管理，是当下各国打通新药研发路径堵点的关键。

国内全链条创新提速

国内探索新药研发与准入联动的全链条创新发展也在加快。

一方面，药品临床试验审评审批效能正与全球趋同。 2024年4月，北京市医保局等九部门联合印发了《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2024年）》，明确深化创新药临床试验审评审批试点，将审批时限由60个工作日压缩至30个。业内专家指出，该文件延续了优先审评审批政策，并不断提升审评审批效能，鼓励创新药快速上市，助力解决“有病无药”问题。

但目前还存在部分药物疗效未充分验证，加速通道面临疗效不及预期、缺乏长期数据、医疗资源浪费等挑战。 上述专家建议，药企应

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