再砸10亿美金，Biogen进军CNS研发黑洞

药时代 · 公众号 · · 2025-05-30 12:21

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ASO ）、小干扰 RNA （ siRNA ）等类型的小核酸药物，被认为将带来 “ 除小分子药和抗体药之外的第三次制药浪潮 ” 。与前两者作用于蛋白质层面不同，小核酸药物直接靶向 mRNA 层面。因此，小核酸药物的靶点丰富，可治疗的疾病谱范围也非常广。 RNAi 的基因沉默机制，为传统难以成药的蛋白靶点（如 tau 蛋白、 α- 突触核蛋白）提供了新思路，也为 CNS 治疗带来了新的路径。

2025 年 4 月 2 日， Biogen 在 CNS 小核酸疗法领域传来了喜讯。 Biogen 公司宣布，美国食品药品监督管理局（ FDA ）已授予 BIIB080 快速通道资格认定，用于治疗阿尔茨海默病（ AD ）。 BIIB080 是首个进入 AD 临床开发阶段的针对 tau 蛋白的反义寡核苷酸（ ASO ）疗法，旨在通过 RNA 水平的调节减少 tau 蛋白的生成。目前正在 2 期临床研究中。

此外，今年 2 月， Biogen 豪掷 5 亿美元引进 Stoke Therapeutics 旗下的 zorevunersen ，这是一款针对 SCN1A 基因的反义寡核苷酸（ ASO ），用于治疗 Dravet （遗传性癫痫）综合征。该产品有望成为首个针对 Dravet 综合征根本原因的疾病修饰药物。