正文
TRA113765是在中国进行的注册临床研究。是一项在血小板计数＜30×10
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/L的中国成年cITP患者中开展的多中心、随机、双盲与开放Ⅲ期研究。本研究包含三个阶段：8周双盲期（第一阶段）、24周开放期（第二阶段）和延长开放期（第三阶段）。本次递交至CFDA的文件中所呈现的为第一阶段研究的主要研究结果。中国的16个研究中心共计入组155例受试者，其中被随机分配至艾曲泊帕乙醇胺片组的有104例，被随机分配至安慰剂组的有51例。主要终点为在研究随机双盲期（第一阶段）前6周，服药42天以后血小板计数达到≥50×10
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/L的受试者的比例。研究结果显示：疗效方面，艾曲泊帕乙醇胺片组中接受6周治疗后血小板计数≥50×10
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/L的受试者比例高于安慰剂组（分别57.7%和6.0%）。每次治疗中访视时，艾曲泊帕乙醇胺片组中的中位血小板计数均高于安慰剂组。艾曲泊帕乙醇胺片减少了患者接受抢救性治疗87%的风险（与安慰剂相比）。艾曲泊帕乙醇胺片组中所有出血（1-4级）的风险比安慰剂低72%
。第一阶段前6周，艾曲泊帕乙醇胺片组中的受试者血小板计数首次达到≥50×10
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/L所用的时间比安慰剂组更短。接受艾曲泊帕乙醇胺片治疗的受试者血小板计数≥50×10
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/L的中位持续时间及最长持续时间的中位周数长于安慰剂组。综上，本研究表明在整个双盲期6周的治疗中，艾曲泊帕乙醇胺片在增加慢性ITP患者的血小板计数方面优于对照的安慰剂，且结果具有统计学意义。
安全性方面，艾曲泊帕乙醇胺片组的总体不良事件和导致退出研究的不良事件/严重不良事件（AE/SAE）的发生率与安慰剂组相似。两组中的大多数受试者出现的AE的CTCAE最大毒性级别为1级和2级。两组报告的3级或3级以上AE的发生率相似（艾曲泊帕乙醇胺片组7.7%；安慰剂组9.8%）。没有临床证据表明出现有临床意义的心脏毒性。研究期间，接受艾曲泊帕乙醇胺片治疗的受试者中没有出现提示有白内障的视觉障碍（与安慰剂相比）。在临床实验室评估和其他安全参数测量中未发现其他有意义的组间差异。综上，该研究证明艾曲泊帕乙醇胺片用于治疗中国慢性ITP患者的耐受性良好。
在中国开展的TRA113765注册研究结果在治疗cITP患者的疗效和安全性方面与之前提到的一系列国际多中心研究一致。且TRA113765研究及其PK和PK/PD分析证实了，使用相同的剂量，中国cITP患者的艾曲泊帕系统暴露量高于白人cITP受试者（中国受试者AUC和Cmax分别是西方白人受试者的1.5和1.3倍）。这一发现与之前观察到的相同剂量给药时在东亚受试者中相对西方白人受试者中的艾曲泊帕系统暴露量更高相一致。这一结果支持在东亚患者（每天25mg）相对与白人cITP患者（每天50mg）使用更低的推荐起始剂量。
综上所述，艾曲泊帕乙醇胺片在治疗中国cITP 患者的获益大于风险，本品在我国批准上市，将满足cITP患者的 迫切治疗需求。
来源：国家食品药品监督管理总局药品审评中心
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