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连失两项诺奖背后,CRISPR基因编辑技术让全人类恐惧改造自身了吗?

造就  · 公众号  · 科技自媒体  · 2017-10-04 19:11

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但真正的大问题是,我们是否要在人类身上使用基因编辑工具,以消除遗传疾病或增强人的能力?



我们能否创造出“设计婴儿”(designer babies),这已经不存在无法克服的技术障碍。


相反,问题在于我们是否应该那样做。( 传送门 | “转基因人”时代为期不远,人人成神还是自我毁灭?


这是一个道德问题,也是一个政策问题。

2017年2月,美国国家科学院(National Academy of Sciences,以下简称NAS)就该问题发布了一份长达261页的研究报告,题为《人类基因编辑:科学、伦理和治理》。


这是迄今最全面的相关研究报告之一,其中考察了新型基因编辑技术的潜在应用前景,以及为什么科学家应该谨慎行事。

这份报告给出的建议非常非常令人意外, 它认为在条件高度受限的情况下,美国应该允许科学家从事编辑人类活胚胎的研究 ——这个结论无疑会引发争议。


特别是,该报告认为,在有很大可能可以防止婴儿罹患严重遗传疾病而且不存在“合理替代方案”时,编辑人类精子、卵子和胚胎的临床试验应该得到允许。

与此同时,撰写这份报告的专家组表示, 美国目前应该绝对禁止为增强能力(比如让人变得更加强壮或更加聪明)而编辑胚胎 ,直至社会对相关伦理难题(比如加剧贫富差距的风险)的讨论变得更加成熟。这份报告对在其中产生影响的问题进行了深入讨论,且让我们探查一番。

我们可能想要编辑人类基因的四大原因

这份报告首先对当今可用的所有强大生物技术工具进行了评估,其中包括ZFNs、TALEN和CRISPR/Cas9。虽然技术细节各有不同,但这些技术“能够以高频率和相当高的精度被用来精确地改变基因。”下面的图表展示了CRISPR/Cas9的工作机制。

CRISPR工作机制的简明示意图

科学家之所以想要对人类遗传物质进行编辑,这里面有四大原因——按照从争议最小到争议最大的顺序分别是:

1)实验室中针对人类细胞的基础研究。 这一个很简单,科学家使用TALEN或CRISPR这样的技术,编辑培养皿中人类细胞的遗传密码,以搞清楚我们的分子过程如何运作,或者更好地了解基因的作用。科学家可能会对“体细胞”(比如皮肤和肝细胞之类的非生殖细胞)或“生殖细胞”(卵子或精子)进行编辑,但这些实验永远不会产生活胚胎,或是改造活人。

这是必要的基础研究,跟科学家数十年来所做的并无太大不同。NAS的报告认为,现有的指导原则应该已经足以管理这些行为。这里没有太大的争议。

2)临床试验中对活人体细胞进行基因编辑。 然而,科学家也对使用基因编辑技术治疗人类疾病越来越感兴趣。去年6月,美国国家卫生研究院(National Institutes of Health,以下简称NIH)批准了首个使用CRISPR治疗癌症的临床试验。


来自宾夕法尼亚大学的科学家将提取18位癌症患者的免疫细胞,通过基因编辑使它们能够更高效地攻击癌细胞,然后再把它们重新注入患者体内,并观察效果(该试验的主要目的在于探究CRISPR技术的安全性)。







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