浅谈急性髓系白血病（AML）治疗药物开发市场定位

MedMedGroup · 公众号 · 医学 · 2017-08-12 22:39

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骨和关节疼痛；

对于幼稚细胞数过高的患者还会出现白细胞瘀滞。

现有药物治疗方案

急性早幼粒细胞白血病（M3）作为急性髓系白血病中的一个特殊分型，治疗与其他分型明显不同。

除M3型外AML现有主要治疗药物只有4种，

阿糖胞苷覆盖了全部患者范围，但骨髓抑制是其最主要的不良反应；去甲基化类药物主要用于化疗药不耐受的老年患者人群，尽管骨髓抑制作用相对较少，但也有不少血液学不良反应，两个去甲基化药物，阿扎胞苷能肌肉注射，略显服用优势，而最近的两个新药则是针对细分人群。

从晚期研发管线药物看主要发展策略：

1.患者人群

患者人群的扩展预示着有更多的市场机会，但是联合用药的成本是巨大的，财大气粗的诺华就将midostaurin定位为与3+7标准化疗联用，用于年轻成人，新诊断有FLT3-ITD突变的AML患者。而下一代FLT3抑制剂分别由第一三共，安斯泰来和Arog开发的quizartinib, gilteritinib和crenolanib，虽然进行了不少用于FLT3+各线治疗方案试验，但是首先还是希望通过单药用于难治复发FLT3+AML患者先上市。

2.维持治疗

在诱导期和巩固期单药效果不佳，另一个机会希望扩大市场是维持治疗。在化疗药联合用于诱导和巩固期后，midostaurin和quizartinib单药用于新诊断FLT3+维持治疗，crenolanib单药用于难治复发FLT3+维持治疗；而安斯泰来的gilteritinib则只单药用于接受异体干细胞移植或化疗作为巩固治疗后的FL3+患者维持治疗。