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诱导多能干细胞治疗帕金森,日本实施全球首例临床试验

Cell  · 公众号  · 医学  · 2018-11-13 10:54

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帕金森病是一种影响中枢神经系统的慢性神经退化疾病,主要病因是脑内产生神经传导物质多巴胺的神经细胞减少,导致身体僵硬、手足颤抖。 国际拳王阿里和美国前总统里根生前都受困于这一病症,目前此病还无根治良方,只能以药物来控制。

日本京都大学昨天(11月9日)宣布, 使用人类的多能iPS细胞制作神经细胞后,以一名50多岁的男性帕金森病患者为对象实施了全球首例临床试验。 在把iPS细胞用于患者方面,这是继日本理化研究所在全球率先实施眼部疾病患者视网膜再生之后的第二例。

此次临床试验由京都大学医院和 京都大学 iPS细胞研究所携手实施,使用的是 京都大学 储备的不易发生排异反应的他人iPS细胞,医疗人员以特殊注射器将这些iPS细胞注入患者大脑。

据悉,这次手术的第一阶段是在10月进行的。这次注入的是左脑,半年之后若一切正常,再继续注入右脑。 在手术中,外科医生将会在受试者头骨上钻两个小孔,并向特定的大脑区域注射约 500 万个可以发育成神经元并产生多巴胺的多巴胺能祖细胞。由于此次临床试验中的 iPS 细胞并非来自患者本身,为避免免疫排斥反应,受试者同时需要注射免疫抑制剂(tacrolimus)。

据悉,到目前为止,未发现病患发生脑出血等负面情况。 京都大学一共选定了七名患者,首个临床手术的观察期为两年,确认安全和看到效果后再实施第二例。







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