自免CAR-T获FDA“松绑”，Cabaletta股价有望一年涨九倍

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2月，Cabaletta公布在RESET临床开发项目中首批接受rese-cel治疗的10名自免患者的临床数据，这也是目前自免CAR-T公布的最大规模临床数据。

RESET-Myositis试验中，第1例成年皮肌炎患者在输注rese-cel后3个月，在停用所有免疫抑制剂及逐渐减少类固醇治疗的情况下，保持显著的TIS提升，显示出针对难治性肌炎患者在无药物治疗下实现缓解的潜力。

另外，RESET-SLE试验中，4例系统性红斑狼疮 （SLE） 患者中有3例在最近随访时达到了症状缓解 （remission） 的标准。在狼疮性肾炎 （LN） 患者队列中，首例接受rese-cel治疗的患者达到完全肾脏缓解 （CRR） 。

包括上述患者在内的全部6例SLE及LN患者，在数据截止时，均在停用所有免疫抑制剂及类固醇的情况下表现出临床缓解。

RESET-SSc试验中，接受rese-cel治疗的首例重度硬皮病患者在输注后3个月时，在停用所有疾病特异性治疗的情况下，身体各处越来越多的区域显示出皮肤症状的改善，且伴有肺功能的改善。

5月15日发布的消息还称，Cabaletta预计在2025年第三季度与FDA就SLE及LN开展注册研究讨论；预计在2025年第四季度与 FDA 就SSc开展注册研究讨论。

作为一款靶向CD19的在研CAR-T细胞疗法，rese-cel针对在自免中起重要作用的B细胞。通过一次输注，rese-cel旨在短暂且深度清除外周循环及组织内所有CD19阳性细胞。这一方法有望重置免疫系统，并在患者中实现深远的临床缓解，而无需长期持续治疗。

值得注意的是，rese-cel背后还有驯鹿生物的身影。

2022年10月，驯鹿生物授予 Cabaletta其经临床验证的全人源CD19序列的全球独家开发、生产及商业化权利，应用于Cabaletta在自免领域开发修饰T细胞的产品中。

按照协议，驯鹿生物将有资格获得最多两款产品、累计约为1.62亿美元的首付款以及潜在开发和商业化里程碑付款和销售分成。驯鹿生物拥有在大中华区使用该许可序列开发Cabaletta产品并将其商品化的优先权。

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