癌症临床试验亟需改革！PFS、OS指标或将被淘汰？

肿瘤体积缩小较多的患者，其靶向治疗的效果是否比收缩较少的患者要好？这个问题的答案看起来似乎很简单：当然是咯！患者接受靶向治疗后，若一开始就能见到明显的效果，则长期总体的疗效都会表现的非常不错！然而，近期一项研究的结果表明，肿瘤应答强弱与长期总体的疗效之间的关系并不是这么的简单！这很有可能会影响到未来癌症临床试验的设计，以及临床医师治疗癌症的目标。该研究对应的文章发表于最新上线的Annals of Oncology杂志。

相信肿瘤科的医生并不陌生：在临床试验中，新药延长了患者的生存期，这通常是一件振奋人心的事情，但是患者总体生存期的延长通常造成了患者整个临床试验周期的延长，医生需要花更长的时间来完成整个临床试验。结果就造成了：肿瘤患者如果能活很长时间，那么医生就要一直眼巴巴的延长试验设计来观察患者究竟能活多长时间。面对这些幸运儿，许多临床医生所采取的应对性措施是：以一种称为无进展生存期（PFS）的测量指标来代替总生存期（OS）以检测一款药物的有效性。无进展生存期指的是试验药物控制下肿瘤重新生长所需要的时间。

不过，对于一种新型的药物来讲，即使是无进展生存期的数值也需要花很长一段治疗时间之后才能得出。例如，获批用于治疗ALK-阳性肺癌的药物crizotinib，其无进展生存期为10.9个月。而现在的下一代ALK抑制剂alectinib，它的无进展生存期则更长，几乎为25个月。为了得到无进展生存期，漫长的等待很有可能会耽搁到其他的重磅新药开发。