开门红！国内 8 项新药/新适应症获批上市；诺华基因疗法、科济实体瘤 CAR-T 疗法关键临床成功…...

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12 月 30 日，科济药业宣布，关键 II 期临床试验 CT041-ST-01 （NCT04581473） 已取得阳性结果。 科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示， 预计将于 2025 年上半年向 NMPA 递交新药上市申请 ，期待舒瑞基奥仑赛能成为 全球首款针对实体瘤的 CAR-T 产品 。

舒瑞基奥仑赛注射液是一种潜在全球同类首创的、靶向 Claudin18.2 蛋白的自体 CAR-T 细胞候选产品，该试验是一项在中国进行的随机对照、多中心的临床试验，旨在评估舒瑞基奥仑赛注射液（研发代码：CT041，一种靶向 Claudin18.2 自体 CAR-T 细胞候选产品）治疗 Claudin18.2 表达阳性、既往接受过至少 2 线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌的有效性和安全性。

受试者以 2:1 的比例随机分配至舒瑞基奥仑赛注射液组或研究者选择治疗组（包括紫杉醇、多西他赛、伊立替康、阿帕替尼或纳武利尤单抗）。该试验的主要终点为由独立评审委员会（IRC）评价的无进展生存期（PFS）。

该试验主要终点已达成，即：与研究者选择治疗组相比，舒瑞基奥仑赛注射液组中的受试者的无进展生存期具有统计学意义上的显著改善。既往试验数据表明，该产品安全性可控。

3、Axsome Therapeutics：阿尔茨海默病躁动新药 III 期临床成功，拟报上市

当地时间 12 月 30 日，Axsome Therapeutics 宣布，其 AXS-05 （右美沙芬+安非他酮） 在 治疗患有躁动症的阿尔茨海默病 （AD） 患者的 III 期 ACCORD-2 研究中达到主要终点 。与安慰剂相比，AXS-05 显著延迟了 AD 患者躁动复发时间，同时降低了 AD 总体严重程度的恶化 。

Axsome 计划在 2025 年 下半年 递交 AXS-05 治疗 AD 躁动的 上市申请。

来源： Axsome 官网

AXS-05 采用右美沙芬和安非他酮的专有配方、剂量，以及 Axsome 代谢抑制技术来调节成分的输送，被开发用于治疗阿尔茨海默病躁动和戒烟。右美沙芬是一种口服 NMDA 受体拮抗剂、sigma-1 受体激动剂，安非他酮是一种去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂，可提高右美沙芬的生物利用度。

ACCORD-2 研究是一项双盲、安慰剂对照、随机停药的 III 期临床试验，包括开放标签和随机双盲治疗期。

开放标签治疗期共有 295 名患有躁动症的 AD 患者接受了长达 12 个月的治疗，基线时，平均柯恩-曼斯菲尔德躁动量表 （CMAI） 总分为 73.3。结果显示，接受 AXS-05 治疗第 6 周 ：

• 受试者 CMAI 总分较基线平均下降 20.4 分 ，较平均基线分数下降 46%。
• 69% 患者实现了临床应答 （定义为较基线减少≥30%） 。

• 使用临床医生评定的改良版阿尔茨海默病合作研究-临床总体印象变化 (mADCS-CGIC) 进行评估， 78% AD 患者躁动症状得到改善 。

随机双盲治疗期，共有 167 名患者纳入研究，随机分组接受 AXS-05 （n=83） 和安慰剂 （n=84） 治疗，平均 CMAI 总分分别为 44.3 分和 45.4 分。结果显示：

• 主要终点方面，与安慰剂相比， AXS-05 显著延迟了 AD 躁动的复发时间，复发风险降低 3.6 倍。
• 关键次要终点方面，与安慰剂相比， AXS-05 显著降低了 AD 患者躁动的复发率 ，AXS-05 复发率为 8.4%，安慰剂为 28.6%。
• 安全性方面， AXS-05 组不良事件发生率为 29.3%，安慰剂组为 32.1%。AXS-05 组有两名受试者 （2.4%） 跌倒，其中只有一名被认为与研究药物有关。因不良事件而停药的人数很少 （AXS-05 为 0%，安慰剂为 1.2%） 。

重磅医药交易

据 Insight 数据库显示，本周（12 月 22 日 - 28 日）共发生 15 起交易事件，其中包括 5 项 License-out、1 项 License-in、2 项境内交易、7 项境外交易。

1、信达生物：超 10 亿美元！牵手罗氏，DLL3 ADC 实现海外授权

1 月 2 日，信达生物宣布，与罗氏达成全球独家合作与许可协议，以推进靶向 Delta 样配体 3 （DLL3） 的新一代抗体偶联药物 （ADC） 候选产品 IBI3009 的开发，总金额高达 10.8 亿美 元 。 这是国内第 3 款达成 BD 授权的 DLL3 ADC。

值得一提的是，就在上周，恒瑞也刚刚以总额 10.45 亿美元的价格实现 DLL3 ADC 的出海授权。

来源： 企业微信公众号

DLL3 是一种在正常组织中低表达、但在特定癌种尤其是小细胞肺癌 （SCLC） 和其他神经内分泌肿瘤中显著过度表达的抗原。

根据 Insight 数据库，目前全球在研的 DLL3 ADC 有 11 款，其中 进入临床阶段的有 5 款，均由中国药企开发而成 ，包括 IBI3009 （信达生物，I 期） 、BL-M14D1 （百利天恒，I 期） 、SHR-4849 （恒瑞，I 期） 、 ZL-1310 （宜联生物，I 期） 和 FZ-AD005 （复旦张江， I 期） 。

这 5 款临床 DLL3 ADC 有 3 款已达成 BD 交易 ，除 IBI3009 外，还有 SHR-4849 、 ZL-1310，分别已授权给 美国 IDEAYA Biosciences 和再鼎医药 。

无论是管线数量，还是授权许可，国产 DLL3 ADC 都已经全面领跑国外企业。根据 Insight 数据库， 全球 11 款在研的 DLL3 ADC，有 9 款是由国内企业开发的。目前已经达成的相关授权合作，转让方无一例外也全都是中国企业 。

2、华东医药：再次加码 siRNA 领域，剑指高血压

12 月 30 日消息，华东医药全资子公司中美华东与施能康达成战略合作，双方将共同开发 靶向血管紧张素原 （AGT） 的小核酸 （siRNA） 候选药物 SNK-2726 ， 用于治疗高血压 。这是是继与 圣因生物的合作之后，华东在 siRNA 领域达成的第二项合作。

截图来源： 施能康 官网

施能康是一家专注于开发 RNA 靶向疗法的生物制药公司。SNK-2726 是施能康开发的 一种靶向 AGT 的皮下注射 RNAi 药物 ，正被开发用于治疗高血压，目前处于 IND 申报准备阶段。

AGT 是肾素-血管紧张素-醛固酮系统 （RAAS） 中最上游的前体， 血液循环中的 AGT 主要来自于肝脏 ，抑制 AGT 的产生可有效阻断 RAAS 系统，调控血压。临床前研究结果显示，SNK-2726 可深度抑制肝脏中 AGT 的合成，且作用时间长，从而导致 AGT 蛋白的持续降低，最终起到降血压的作用。

根据合作协议，双方将共同推进 SNK-2726 的开发至一定阶段，同时， 华东医药将获得独家选择权并可在未来支付行权费以获得 SNK-2726 在大中华区的独家开发、注册、生产和商业化的权利 。华东医药行权后，施能康还将有权获得后续研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及商业化后基于净销售额的分级提成。

值得一提的是，这并非华东医药首次就 siRNA 药物达成合作。2023 年 11 月，华东医药已与圣因生物达成战略合作，双方将基于圣因生物 LEAD（Ligand and Enhancer Assisted Delivery）创新技术平台， 共同开发针对慢性代谢性疾病的 siRNA 药物 ，并进一步探讨在其他治疗领域开发新型 siRNA 药物的合作机会。

国内创新药进展

本周国内共有 51 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 6 款申报上市，2 款启动 III 期临床，14 款获批临床，20 款申报临床。

本周国内首次启动临床的 5 款创新药（含改良新）

来自：Insight 数据库网页版

（下文如无特殊标注，为同一来源）

新药获批上市

1、铂生卓越：首个国产干细胞疗法获批上市

1 月 2 日， NMPA 官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法 「艾米迈托赛」 获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病 。 这是 国内首款 获批上市的干细胞疗法。

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