ASO疗法、PDE10A抑制剂新进展，IL-6单抗治CKD潜力显现

主要观点总结

这篇文章主要报道了三个医药领域的积极研究成果。首先是Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法Tryngolza在临床试验中表现出积极效果，能有效降低患者的甘油三酯水平。其次是Celon Pharma公司的PDE10A抑制剂CPL 36在急性精神分裂症治疗中的Ⅱ期试验数据积极，显示出治疗潜力。最后是Tourmaline Bio公司的长效抗IL-6单克隆抗体pacibekitug治疗超敏C反应蛋白升高的慢性肾病患者的Ⅱ期临床试验结果积极。

关键观点总结

关键观点1: 反义寡核苷酸疗法Tryngolza在临床试验中表现出积极效果。

Tryngolza在治疗6个月后降低了患者的甘油三酯水平，达到主要终点，且在所有关键次要终点上也取得统计学显著改善。

关键观点2: PDE10A抑制剂CPL 36在急性精神分裂症治疗中的Ⅱ期试验数据积极。

治疗后，CPL 36组患者的相关评分改善显著优于安慰剂组，且安全性和耐受性总体良好。

关键观点3: 长效抗IL-6单克隆抗体pacibekitug的Ⅱ期临床试验结果积极。

所有pacibekitug治疗组在第90天均实现了快速、显著且持久的hs-CRP水平降低，其中每季一次50mg给药组的hs-CRP平均降低幅度超过85%。

正文

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年第三季度公布。

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PDE10A抑制剂展现急性精分治疗潜力

近日，美国精神医学学会（ APA ）年会于美国洛杉矶举行。 Celon Pharma 公司披露旗下新型磷酸二酯酶 10A （ PDE10A ）抑制剂 CPL ’ 36 治疗急性精神分裂症的 Ⅱ 期试验积极数据。

该研究为国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组 Ⅱ 期临床试验（ NCT05278156 ），主要终点为第 28 天时 PANSS 阳性子量表评分较基线的变化。研究同时评估了 PANSS 总分及阴性子量表评分的变化，以及第 2 周和第 4 周时精神分裂症认知功能简明成套测评量表（ BACS ）评分较基线的变化。

治疗 4 周后， CPL ’ 36 组患者的 PANSS 阳性子量表评分、 PANSS 总分、 PANSS 阴性子量表评分改善均显著优于安慰剂组，安全性和耐受性总体良好。

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