正文
生成式AI正成为全球医药创新的重要引擎。
中国本土体系迅速崛起，DeepSeek等模型在推理速度、中文理解等方面表现突出，但在专业插件化、国际适配性、多模态应用等方面尚有提升空间。
中国药企正加速将生成式AI应用于研发文献生成、临床资料撰写、适应症重定位、药品说明书等环节，推动研发和注册数字化升级。在药物早期发现领域，各国均在提速迭代：美国的AlphaFold、DiffDock等模型持续突破靶点发现和分子设计，中国的晶泰科技、HelixonAI等在蛋白结构预测和抗体建模上取得关键进展，HelixonAI的OmegaFold多次刷新国际精度榜，展现强劲潜力。
尽管生成式AI目前尚难独立胜任抗体结构预测或复杂分子合成，但它正逐步进化为智能知识中枢，打通实验数据、文献语义、生物机制与专业AI模块。中国药企积极探索AI在蛋白预测、药效建模、CMC工艺、注册文书等领域的深度集成，力争实现“算法+流程+审评”的一体化应用，为西药开发提速，并为中药复方建模、罕见病研究提供本土化数字化方案。
在笔者看来，全球范围内，AI医药正朝着系统化、闭环化方向演进。在海外，AlphaFold3等基础架构研发正在提速，还在推动AI工具与药审流程深度结合，探索“智慧审评”新范式。中国则在真实世界数据治理、私域模型部署（即在本地服务器运行AI模型保障数据安全）、流程智能化等方面加快步伐，逐步构建可落地的医药AI生态。
未来AI医药角力的焦点不再只是谁拥有最强模型，而是谁能率先实现AI与医药全生命周期的深度融合。各国的AI医药力量，既是竞争动力，也为全球合作拓展新路径，共同为人类健康注入持续动能。
AI正以惊人速度重塑医药版图：从靶点筛选到注册审批，每一环节都在被颠覆。然而，数据壁垒、模型幻觉、合规空白等现实问题亟待解决。未来，行业必须坚持“创新+安全”双轮驱动，既要加速AI应用落地，也要提前布局伦理与监管框架，推动AI真正成为人类健康的加速器而非风险源。
（作者系香港技术研究院教授）
智能模型的应用软肋
新药发现是医药创新中最具挑战的环节，平均开发周期长达10~15年，成本动辄数十亿美元，失败率超九成。近年来，AI正重塑药物研发流程，特别是在靶点识别、分子生成和优化等环节显著提速。但数据质量的高低直接决定着AI模型的预测精准度，稀缺、杂乱或不均衡的数据仍是阻碍其大规模应用的核心软肋。
AI+抗体药是靶向设计的典范。例如，bimekizumab作为全球首个双中和IL-17A/IL-17F的抗体药物，背后即是AI与结构生物学深度融合的创新实践。UCB团队基于初代抗体496.g1（对IL-17A亲和力强，但对IL-17F结合力不足），利用包括机器学习的计算手段从超1500万个原子接触数据中挖掘结合热点，系统性评估多轮突变方案，精准筛选出5个关键突变位点，成功设计出亲和力显著增强的496.g3，即bimekizumab。
Celsius Therapeutics通过单细胞分析与AI辅助靶点筛选，开发出针对TREM1的CEL383已进入Ⅰ期临床。Compugen利用UnigenTM平台挖掘ILDR2、PVRIG等靶点，推动多个抗体药进入实体瘤临床阶段。HiFiBiO和Hummingbird则分别借助自身平台筛选出TNFR2激动剂emunkitug和HER3抗体HMBD-001，均展现良好安全性。
尽管AI正在加速重塑药物研发流程，但其赋能之路仍面临诸多挑战，亟需从失败中不断总结经验。例如，DSP-1181是住友制药与Exscientia合作开发的全球首批由A1设计的小分子药物之一，基于Centaur ChemistTM平台在12个月内完成候选化合物筛选，显著提高研发效率。然而，该药在Ⅰ期临床未达预设标准，最终终止开发。进一步分析发现，其分子结构与传统药物氟哌啶醇高度相似，说明彼时AI在结构创新方面仍局限于已知化学空间，生成分子偏保守。这一瓶颈提醒业界，AI模型依赖的训练数据可能缺乏多样性，限制其突破性设计能力。尽管如此，DSP-1181仍显示了AI在初始活性化合物发现与先导优化中的潜力，但现阶段如DrugBank等数据库收录的上市药物仅数千种，受成功上市药物数据集的限制，期待AI自主设计的全新分子能够顺利进入临床并获得监管批准，仍为时过早。
尽管面临挑战，AI在早期活性分子识别和候选药优化方面的价值已被充分验证。Exscientia与住友的合作仍在持续，后者的DSP-0038、DSP-2342等管线进入I期，前者也与赛诺菲联合推进15款候选药。
AI赋能药物研发虽然步入快车道，但想要实现根本性突破，还需结合深层数据积累、创新算法与人类智慧，共同拓展新的化学空间。
（樊凤辉）
精选靶点炼石成金
潘颖
大多数药物通过与人体靶点相互作用而起作用。找到合适的靶点是一系列新药发现突破的起点，AI技术在药物的靶点发现过程中具有显著优势。
此前，针对药物开发极具挑战的致死性神经退行性罕见病肌萎缩侧索硬化（ALS），英矽智能利用自主研发的AI靶点发现平台PandaOmics，发现了28个有治疗疾病潜力的靶点，其中3个靶点已有针对性药物获批上市，用于其他疾病的治疗。
此外，近期发表在Advanced Science上的一项研究揭示了PandaOmics识别子宫内膜异位症的创新药物靶点和老药新用策略的潜力，为该疾病的治疗提供了新的思路和策略。
随着技术的发展，AI不仅可以赋能生物学，还可支持临床前药物发现的全流程。例如，目前公司进展最快的抗特发性肺纤维化候选药物rentosertib，是研究人员通过PandaOmics平台发现了TNIK这一与纤维化疾病和衰老相关的双效靶点。随后，利用生成化学平台Chemistry42从头设计了靶向TNIK的新颖化合物。
目前，这款候选药物已在临床Ⅱa期中完成了在IPF（特发性肺纤维化）患者群体中的验证，证明其安全性和初步有效性。该药物在临床前开发阶段仅用了18个月，相较于传统方式下的2.5~4年，大大缩短了研发周期。
需指出的是，尽管AI对于药物研发的赋能是变革性的，但对AI制药要有合理的期望值，AI加持并不可能把药物研发的成功率提高到100%。实际上，能把成功率提高3~5倍，已是很大进步。
目前还没有一款AI赋能发现的药物走完整个临床验证并获批上市，业界对于AI制药始终抱有质疑。推进AI赋能发现药物从临床前到获批上市的全流程验证，是目前AI制药的重大挑战之一。
另外，AI算法的学习、训练和预测依赖高质量的大规模数据集，但目前受制于数据的丰富性和可及性，无法发挥AI在生物医药领域更大的潜能。业界期待通过行业联动（例如制药联盟、开放数据平台），推动数据共享，使AI制药技术更好地服务于从靶点发现到临床试验优化的全周期创新链。
（作者系英矽智能大湾区负责人）
