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二甲双胍又立功这次它有望治疗部分自闭症

药事纵横 · 公众号 · 药品 · 2017-05-18 07:02

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帕特里克野生自闭症研究综合症，易感综合症和智力障碍研究中心联合主任Andrew Stanfield博士说：“这些发现特别重要，因为二甲双胍是其他疾病常用的药物，所以我们对其安全性已经有了充分了解。如果在脆性X综合症患者中进行临床试验成功，那么可能比使用全新药物快得多。”

▲Metformin的分子式(图片来源：维基百科)

研究人员观察到，二甲双胍可以恢复由FMR1基因缺陷所破坏的分子途径。FMR1中的三核苷酸重复扩增会影响FMRP蛋白表达，导致ERK和mTOR信号通路的过度激活。他们的研究数据显示，广泛使用的2型糖尿病药物二甲双胍在Fmr1缺陷小鼠中可缓解它们的主要疾病症状表型，并选择性地使ERK信号转导、eIF4E的磷酸化和MMP-9表达达到正常化。研究人员还在试图弄清楚二甲双胍对这些信号途径的确切作用，但是他们的初步证据表明它可能在其他形式的自闭症中起作用。因此，二甲双胍可成为一种潜在的治疗方案。