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陈凯先表示,精准医学将带来医学模式的重大变化。除了疾病治疗外,精准医学还可以帮助实现疾病风险的个体化预警。
比如说抽烟有害健康,但有的人不抽烟也患上了呼吸道或心血管疾病、甚至肺癌,而有少数人抽烟却并不得病。这就意味着不同的人、不同的遗传背景,其患病的风险可能有显著差别。精准医学的发展,对个人的风险预警可以做到更加精确,更有利于加强个人防范。
牛奶中可提取药物原液
上海市儿童医院上海医学遗传研究所所长,国家重大科学研究计划项目首席科学家曾凡一介绍,转基因这种前沿生物技术具有无限的潜力,其中包括可以用“乳腺生物反应器”制药,可低成本、大规模生产高附加值的人类所需重组药物蛋白。
目前,在松江的大动物基地可以用这种方法生产多种药物,比如血友病患者缺乏的一种凝血因子“九因子”。目前血友病患者主要靠输血浆凝血因子浓缩剂、凝血酶原复合物进行治疗。但是这种替代治疗过程中存在血液制品来源有限,无法满足患者治疗需求,以及血液中可能存在肝炎病毒等重大隐患问题等。国外有重组的九因子产品,但是价格十分昂贵。
“我们从二十年前开始研发,把九因子从牛奶提取药物原液并变成成品,目前正积极申报临床试验。”曾凡一说,“我们正在进行乳腺生物反应器的产业化研究,希望这项中国科学家首创的科研成果引领全国医药行业的积极发展。”
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