原创 | Menin抑制剂显示晚期白血病疗效

今天Syndax宣布其Menin抑制剂SNDX-5613在一个叫做AUGMENT-101的一二期临床试验种显示一定早期疗效。31位MLLr(MLL基因重排)或NPM变异难治/耐药急性白血病患者中有15位产生至少部分应答（48%）。但因CR只有16%、NPM人群收益较小、一半患者出现不同程度Qt波延长等问题令该产品总价值低于市场预期，SNDX今天股票反而下跌25%。

MLL是一个组蛋白甲基转移酶（HMT），本职工作是在组蛋白上写写画画控制蛋白表达。基因好比一本巨著、需要装订在组蛋白上以便于管理和阅读，组蛋白的各种修饰就决定哪部分作品在什么时候读出来。蛋白组甲基化是个主要的控制蛋白表达机制，也被称作是表观遗传蛋白。因为即使两本同样的书如果读不同的页码内容可能相差很多，比如两个同卵双胞胎尽管基因组成相同(现在这个说法也受到质疑)、但如果成长环境不同得同样疾病的几率也可以相差很多。