深度长文 | 一个全能抗癌药物的传奇故事和带给我们的理性思考！

德瑞克的经历并非绝无仅有，独一无二。

美国临床肿瘤学会（ASCO）年会是癌症医生最大型的聚会。2017年年会于6月2日至6日在芝加哥举办。期间，参加拉罗替尼临床试验的前50位患者的治疗结果被公布。在这50人中，38位，占比76%，患者的肿瘤明显缩小。这38位中，30人，占比79%，接受治疗的12个月后肿瘤不再生长或出现新的肿瘤，还在继续用药。另外5位患者的数据也被Loxo公司展示。Loxo公司在等确认的扫描结果，初步结果显示这5位患者都对拉罗替尼有响应。

重磅：NTRK 小分子激酶抑制剂Larotrectinib数据喜人，有望成为第一个“靶向篮子”

换个角度看癌症

“这太棒啦！” 俄勒冈州健康与科学大学骑士癌症研究所所长、基因靶向癌症药物的先驱Druker先生评论道。虽然和所有靶向药物一样，拉罗替尼面临的一个大问题就是 肿瘤对于药物的响应能够持续多久， 但是，这项新研究代表了Druker在二十年前帮助开发第一个主要的基因靶向癌症药物Gleevec之后发生的巨大变化。服用拉罗替尼的50位患者得的不是同一种肿瘤，而是17种不同种类的肿瘤。

这些病人不是根据他们的肿瘤的位置而被入选的，而是基于肿瘤中一个被称为原肌球蛋白受体激酶基因（TRK）是否发生特定的突变。用主要研究者、纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心早期药物开发主任大卫•海曼（David Hyman）博士的话说，这体现了“精准医学最初的承诺”： 终有 一天，每个癌性肿瘤都将根据其遗传学来治疗，而不是肿瘤在体内的位置 。这些已经发生的里程碑性事件表明了二十年来我们在遗传学和肿瘤学这两个领域的大幅度进展。

这些结果也见证了拉罗替尼的研发公司， Loxo Oncology ，一家位于康涅狄格州Stamford的只有几十个人的小公司，成功地打破了药物开发的常规。Loxo公司甘愿集中精力于TRK突变，该突变在癌症中的出现几率低至0.5%。Loxo费尽周折地发现这些患者，请他们试用药物以证明药物的有效性。另外一项 第一 来自于 与第一代TRK药物同步开发的第二代TRK药物，该药物用于治疗对拉罗替尼耐药的患者 ，在临床试验中已有两位患者接受了这种第二代TRK药物。然而，这一成功的背后是一个从一开始就困扰着人类的无法逃避的幽灵，它一直在破坏生命，偷取希望和杀害人类。