每月给药 1 次！首款 FXIIa 单抗在欧盟获批上市

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疾病，会导致腹部、喉部、面部和四肢以及身体其他部位出现疼痛、虚弱和不可预测的肿胀。对于已明确诊断为 HAE 的患者，需要进行长期预防治疗，目的是减少 HAE 发作对日常生活的影响，防止致命性水肿的发生。

Garadacimab 是一种 新型的靶向活化型因子 XII （FXIIa） 的单克隆抗体 ，可通过 每月一次皮下注射给药 预防性治疗 HAE。研究表明，FXIIa 可启动导致 HAE 发作的级联反应。而 Garadacimab 靶向 FXIIa，可从源头抑制该级联反应，从而治疗 HAE。此前 Garadacimab 已获 FDA 和 EMA 授予孤儿药资格。

Garadacimab 的获批 主要基于 VANGUARD 临床研究数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组的全球多中心 III 期临床试验，旨在评估 Garadacimab 预防性治疗 HAE 的疗效和安全性。

来源：Insight数据库

结果显示， 与安慰剂相比，每月皮下注射 Garadacimab 可显著降低 HAE 患者发作率 。

• 6 个月治疗期内，Garadacimab 组患者每月 HAE 发作次数为 0.27，与安慰剂组 （2.01） 相比， 平均发作率降低 86.5% ，具有统计学意义 （p< 0.0001）

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