正文

请到「今天看啥」查看全文

参见：Voyager官网

Voyager平台技术用于开发出独特的AAV基因疗法， 通过AAV载体抑制疾病相关的基因表达，增加缺失蛋白质的表达，或表达治疗性抗体 。

▼

基因治疗平台技术

Voyager旨在通过 基因替换 和 基因沉默 的方法来治疗疾病，基因置换旨在 恢 复蛋白质的表达 ，基因沉默旨在 减少病理性突变蛋白的表达 。此外，Voyager还通过向中枢神经系统 (CNS)递送单克隆抗体治疗疾病或使用基因编辑来纠正细胞基因组。

Voyager的基因平台技术主要包括 AAV载体的设计、AAV的规模化制备和AAV基因载体的递送 。

AAV载体的关键组分包括： 衣壳； 治疗基因或转基因； 启动子或驱动转基因表达的DNA序列 。

Voyager团队成员发现了许多已知的天然AAV衣壳，并基于此开发了有潜力的基因工程AAV衣壳，例如 更高的生物效力、增强的组织特异性以及增强的血脑屏障穿透性 。

Voyager拥有至少10个涉及衣壳和载体工程化的专利家族 ，比如：

PCT/US2015/034799涉及编码嵌合衣壳蛋白的AAV核苷酸；

PCT/US2015/060564专利家族涉及包含编码miRNA的AAV载体，可用于基因沉默；

PCT/US2017/030054涉及包含反向末端重复（ITR）区和有效负载区的病毒基因组的AAV颗粒；

PCT/US2018/045088专利家族涉及一种可以穿过血脑屏障的AAV颗粒。

为了实现高质量的商业化规模制造，Voyager 使用杆状病毒/Sf9 AAV生产系统以减少DNA杂质的引入和空衣壳的比率 。Voyager 从NIH获得了相关专利资产的非独占许可 。

▼

用于脑内注射的VTAG

为了更好地进行AAV壳核注射，Voyager使用 磁共振成像 (MRI)帮助医生在术中实时观察VY-AADC向壳核的传递 ，以避免术中出血的风险并最大化壳核的覆盖范围。

基于此，Voyager专门开发了一种实时MRI成像设备 Voyager Trajectory Array Guide (V-TAG)

请到「今天看啥」查看全文