首款CAR-T疗法获批后，细胞疗法的未来会是什么模样？

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寻求突破：靶向实体瘤

虽然诺华的这款白血病T细胞疗法得到FDA首肯，但它目前只适用于一类小众的重症血液癌症患者——3至25岁的B细胞急性淋巴性白血病复发或不符合标准治疗的患者—— 在美国每年只有几百例 。这类患者的通常的生存率很低，但在临床试验中，单次T细胞治疗使他们得到了长时间的缓解，甚至有些患者还实现了完全治愈。

（图片来源：纽约时报）

目前细胞疗法能对付的癌症类型只限于血液癌症 ，如白血病和淋巴瘤，而不是更广泛的实体瘤（乳腺、肺等器官的癌症）。按照美国每年新发170万例癌症病例估计，其中有望最先从新型细胞疗法中获益的血液癌患者大约只有8万。

但是众所周知，实体肿瘤会造成更多的死亡。宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）科学家就在研究细胞治疗在胶质母细胞瘤（glioblastoma ）中的作用。这正是美国国会参议员约翰·麦凯恩（John McCain）最近刚确诊的一种恶性脑肿瘤。目前只能通过手术和放化疗治疗，生存期通常只有12-15个月。 研究人员正在进行胶质母细胞瘤的免疫疗法研究，希望能改善患者生存质量。 在宾夕法尼亚大学最新公布的这项 研究结果 显示，在接受细胞治疗的前10名胶质母细胞瘤患者中，有1名患者活了18个月以上，达到“疾病稳定”；另外2名患者出现了进展，其余患者不幸死亡。

▲ 美国国会参议员约翰·麦凯恩（图片来源：维基百科）

诚然， 细胞疗法对实体肿瘤的研究暂时没有看到很好的疗效 。因为“实体瘤类似于坚固的堡垒，它们不想让T细胞进入。我们需要找到组合方法，CAR-T加上别的东西。在找到这种别的东西之前，我们不会看到细胞疗法在实体瘤中有（跟血液肿瘤）同样的效果。”费城儿童医院（Children’s Hospital of Philadelphia）的CAR-T疗法专家Stephan Grupp博士说道。

因此， 全球有很多研究中心正在加紧寻找对抗间皮瘤和卵巢癌，乳腺癌，前列腺癌，胰腺癌和肺癌的细胞疗法。 诺华计划在今年将这款已获批的细胞疗法申请用在复发或耐药的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者。诺华还在研究几种其他具有不同的遗传调节机制的T细胞,用于治疗慢性淋巴细胞性白血病（CLL），多发性骨髓瘤（MM）以及胶质细胞瘤。此外，Kite Pharma也已向FDA申请了淋巴瘤（lymphoma ）的T细胞治疗的上市许可。

改进疗效：聚焦组合疗法和早期患者

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