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2012年，薛群创办了北海康成依然专注在罕见病领域，戈芮宁的开发历程则可以用“七年磨一剑”来形容。相比行业内新药研发的“双十定律（十年十亿美元）”，戈芮宁项目在2018年12月启动，大约六年半的时间里，北海康成与药明生物团队并肩与时间竞速，最终使产品加速落地。
谈起与药明生物最初的合作契机，薛群讲述2018年正好是首个戈谢病ERT药物入华十周年。这十年内，罕见病的概念在中国更加普及，本土生物药研发产业链也迎来数次升级，药明生物在当时已经与
罕见病生物技术公司Amicus Therapeutics（下称“Amicus”）合作，成功赋能其打造了一款庞贝氏症ERT药物。
“但我们看到，中国本土罕见病创新药从研发到生产的全链条数据是空白的。所以我们当时认为如果能够填补这个空白，并通过对戈谢病这样一个比较有代表性罕见病的药物积累研发和成本数据，成为国家对需要终身用药的罕见病药物的定价和保障参考依据，具有非常重要的意义。” 薛群介绍。基于相同的理念，北海康成与药明生物在2018年达成战略合作，这在当时也颇具前瞻性。
左：北海康成创始人、董事长兼CEO薛群博士；右：药明生物
CEO陈智胜博士
对于最终仅耗时不到七年便将创新理念转化成为可以惠及戈谢病患者的产品，药明生物CEO陈智胜介绍，戈芮宁不论在药明生物内部，还是在行业内都采用了诸多创新，最终实现了在研发进度、生产、检测、法规及生产成本上的全方位突破。
例如，戈芮宁通过药明生物自主开发的超高效连续细胞培养平台WuXiUP™，实现综合产量提升大于110倍，酶比活性提升大于50%。这大幅度降低了这款戈谢病药物的生产成本。
在对治疗价格相当敏感的罕见病市场，这将有利于北海康成采取更灵活的商业化策略，也进一步提升了患者可及性。薛群介绍，未来中国戈谢病患者有望将年治疗成本降低50%以上。
此外，戈芮宁是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新药物，产品原液和制剂分别在药明生物上海和无锡的工厂生产，双方团队为此制定和完善了多方方案，确保能够满足监管方的要求。
药明生物无锡生产基地
陈智胜指出，生物制品分段生产有利于进一步优化企业资源配置，促进生物医药产业链整合，进一步提升生产效率及优化成本。
事实上，戈芮宁能够拿下首个生物制品分段生产试点，在时间表上也是极其紧迫。2024年10月，国家药监局印发了生物制品分段生产试点工作方案，戈芮宁合作双方快速响应，连续通过了在国家药监局核查中心统筹协调下，上海药品审评核查中心和江苏省药监局审核查验中心的串联检查，这充分体现出药明生物的技术实力和北海康成的管理能力。
戈芮宁正式获得批准上市后，预计首张处方将在数日后开出。薛群介绍，公司也正在积极与不同支付方进行接洽，“希望戈芮宁将来能在医保政策端有所突破，并对罕见病生态圈的闭环形成起到领头羊示范作用。”
中国罕见病新药研发升温
戈芮宁是诞生于药明生物平台的第3款进入商业化阶段的罕见病药物。产品所采用的创新技术是酶的改造和定向进化，是药明生物打造技术优势典型案例。
陈智胜介绍，截至2024年底，药明生物的平台已累计赋能了21个罕见病综合项目。而当越来越多的罕见病药物被提上研发日程，其背后的社会价值不可估量。
胡阳（化名）是一名戈谢病患者，9岁时就因反复流鼻血和荨麻疹多次在当地医院就医，却直至高二才在“大医院”确诊戈谢病。虽然贻误病情，但经过治疗的胡阳在大学阶段身体好了不少，她成功考取研究生并通过了司法考试，目前已经毕业参加工作。
时至今日，如非主动透露，身材苗条的胡阳很难被看出来是“大肚子”的戈谢病患者。遗憾的是，目前全世界已知的罕见病已超过7000种，这其中约90%的疾病仍处于“无药可治”的局面。
在中国，各类罕见病患者超过2000万人，每年新增患者群体则超过20万。2018年5月和2023年9月，国家卫健委联合多部门共印发两批次罕见病目录，收录共207种罕见病。
全球罕见病患者巨大的未被满足的临床需求下，因单一病种市场规模小，绝大多数药企开发罕见病药物热情有待提高。这其中的核心逻辑是：承担新药开发风险的同时，研发者怎样获得稳定的商业回报？
