让“失败药物”重进临床？港中文团队打造纳米二氧化硅材料，新型递送技术让药物研发降本增效

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图 | 相关论文（来源： PNAS ）

从论文投稿到论文接收仅耗时 6 周

徐磊表示：“这篇论文从投递到接收只花费了 6 周，凸显了同行对于工作的认可。”

审稿人指出，“该研究展示了一种显著优于现有方法的技术，在某些情况下性能提升达 2 至 3 个数量级，并具有成为下一代药物递送平台的潜力。”

审稿人指出，本次研究通过提高纳米颗粒表面的硅醇基团密度，该技术不仅能够加速疏水性药物的释放速率，还能大幅增加其释放量。研究还结合密度泛函理论计算，首次从热力学角度证明了这一过程的优势，与以往方法形成鲜明对比。 并认为这一成果或将为医药行业带来深远影响，推动疏水性药物递送技术的进一步发展。

首先，其能用于靶向药物递送系统。

随着现代医疗技术逐步迈向精准医疗时代，靶向药物的研发和应用正成为治疗复杂疾病（如癌症、免疫相关疾病等）的重要方向。然而，许多新型靶向药物例如蛋白降解靶向嵌合体和小分子抑制剂等，由于其高度的特异性和复杂的分子结构，往往面临溶解性差、生物利用度低等关键问题，这极大地限制了它们的临床应用。

而该团队的技术基于分子级别的相互作用，与靶向药物的研发逻辑不谋而合，通过开发具有高硅醇基团密度的纳米二氧化硅材料，为这些难溶性药物提供了一种全新的递送解决方案。初步实验结果表明，该技术能够显著提高 CRBN E3 ligase 配体类药物的释放效率和稳定性。这种递送系统有望成为下一代精准治疗药物的标准配置，推动更多靶向药物从实验室走向临床。

其次，其能用于难溶性药物的再利用。

许多因溶解性问题而被搁置的候选药物可能通过本次技术重新焕发活力。通过将其转化为稳定的非晶态并高效递送，这些“失败药物”可以重新进入临床试验，缩短新药研发周期并降低成本。

再次，其能用于基因治疗和生物大分子药物的递送。

虽然目前该技术主要针对小分子药物，但其分子级别的作用机制也为未来扩展到基因治疗载体或生物大分子药物（如抗体、核酸药物）的递送提供了可能性。这将进一步拓宽其应用范围。

“艰难”的转方向和创业

近年来，随着科学研究的进步和对疾病机制理解的深入，新药物分子的研发变得越来越复杂且成本高昂。

特别是在小分子药物领域，尽管许多候选药物在细胞层面表现出优异的效果，但由于其较高的亲脂性导致的水溶性差的问题，使得这些药物在临床试验阶段往往无法达到预期效果。

据统计，大约 60% 至 70% 的小分子药物因为溶解度问题而失败 [2]，这不仅增加了研发成本，也延缓了新药上市的时间。

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