4大疾病领域基因疗法管线大盘点

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2017-08-08 08:00

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，在10位患者中，SPK-9001降低了出血频率96%，降低了患者需要接受输血治疗次数的99%，同时该疗法还展示了良好的安全性。预计在今年下半年，公司会继续更新该试验的数据，以及下一步关键性临床试验的计划。

新药名称：SPK-8011

研发公司：Spark Therapeutics

临床阶段：1/2期

SPK-8011是Spark公司开发的针对甲型血友病的基因疗法，它和SPK-9001基于同样的技术平台，区别在于它包含的是人凝血因子VIII的基因，以取代甲型血友病患者体内该因子的缺陷。在一项1/2期剂量递增临床试验中，SPK-8011被用作A型血友病的一次性疗法。近日公布的临床数据显示，前两名接受SPK-8011治疗的患者，因子VIII的活性水平稳步上升，现在分别稳定在正常水平的11%（第23周）和14%（第12周）。并且没有因子VIII抑制剂出现，无血栓、自发性出血事件，也不需要使用皮质类固醇。基于这一结果，Spark Therapeutics决定将剂量加倍，开始治疗第三位患者。公司表示，虽然第三位患者的数据还很早期，但他的因子活性水平相对更高，与剂量递增一致。

新药名称：BMN 270

研发公司：BioMarin Pharmaceutical

临床阶段：1/2期

BMN270是BioMarin公司开发的针对甲型血友病的基因疗法，它也是通过一种腺相关病毒将人凝血因子VIII的基因送往患者的肝脏细胞。 2017年7月公布的最新数据显示，在7位接受了高剂量疗法的患者中，出血率下降了97%，患者接受输血次数下降了94%。预计公司在今年下半年将继续更新该试验的数据，并将展开该疗法的3期临床试验。