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【行业】罕见病缺医少药问题涉及面广海外代购现象严重

医药地理 · 公众号 · 药品 · 2017-10-17 20:24

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罕见病患者群体的治疗现状更糟糕。“孤儿药”是不少罕见病患者最后的希望，由于病因相对复杂及企业研发乏力、境外药国内上市时间漫长等因素，大多数罕见病患者无药可用。

“国外罕见病创新药物进入中国时间长，而我国药物医疗器械的创新性研发又比较落后，罕见病药物既贵且缺。”罕见病发展中心主任黄如方指出，治疗罕见病的500多种药物中，只有110多种药物在国内上市，尽管存在较大风险，很多中国患者也只能选择代购。即便有药，还有一些患者因为药价昂贵而望药兴叹。记者了解到，此前曾有不少跨国企业用慈善赠药的方式将药品引入中国，但往往因为长久亏损而退市。

缩短临床降成本，让罕见病新药尽快上市

此次出台的《意见》特别提到：“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。”

“这样可以缩短临床试验和审批时间，让新药好药尽快上市。”吴浈指出，推出一些优先审批、加快审批的措施，通过这些来降低研发成本，有利于降低新药上市价格，更好地实现药品的可及性。