专栏名称: 科睿唯安生命科学与制药

全球药物研发、商业领域独家资讯和最新动态，包括当月药物快讯、季度新药研发进展报告、季度仿制药行业报告，临床试验最新进展、专家评论文章、免费在线课程和资源——帮助制药企业构建核心竞争力。

解锁 RWD 的潜力：验证罕见病的流行率预测

科睿唯安生命科学与制药 · 公众号 · 药品 · 2023-04-27 18:00

主要观点总结

本文主要讨论了真实世界数据（RWD）在罕见病研究中的指导意义，包括其在LHON研究中的应用，并结合RWD进行了一些分析和推测。同时介绍了RWD的优势和不足，提出了一些针对罕见病研究的建议。

真实世界数据可以帮助研究人员发现此前无法确认的病例并监测治疗结局，对于罕见病的研究具有指导意义。

LHON是一种罕见的线粒体疾病，主要影响二十几岁到三十几岁的男性。文章讨论了其流行病学数据、治疗方法及科睿唯安进行的RWD分析。

缺乏标准化的数据收集和分析方法等挑战仍然存在。为了复制RWD在其他领域的成功，研究人员应合作建立标准化方案。真实世界数据在罕见病研究中的价值包括发现此前无法确认的病例、监测治疗结局等。

科睿唯安通过RWD分析提供了关于LHON的流行病学数据和药物治疗趋势。他们强调了使用真实世界数据的重要性，并提出了关于如何更好地利用这些数据的研究建议。

由于内容过于久远，服务器获取中，请5分钟后重试

推荐文章

亚盛医药 · ASCO2025|Oral Report on Lisaftoclax in VEN-Refractory Patients

22 小时前

亚盛医药 · 六一儿童节 | 童心筑梦，盛意守护

2 天前

药渡 · 浅谈新兴靶点：STEAP

昨天

丁香园用药指南 · 甘露醇注射液可导致死亡？几个用药要点不容忽视！

昨天

药渡 · 诺华首创新药，再下一城

2 天前

墨香中华 · 看古人如何赞美女子的品貌，教你夸出文艺范儿

8 年前

AI报道 · 什么？阿里超苹果成全球市值第一大公司？！小编表示不信并进行了福尔摩斯式求证

7 年前

电影工厂 · 卖真货的血本无归，卖假货的盆满钵满，这是一次正义善举，天目山薯农需要您的帮助……让爱接力

7 年前

果汁焗酱油 · 笔记 | 实用新型专利制度概论

7 年前

投资禅院 · 干货|姜超：中国经济需求的分析

7 年前