天价 SMA 基因疗法或迎国产替代？国产 7 款创新药加速突围，最快已至 3 期

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▲ 已上市的 3 款 SMA 疗法

Spinraza 是 全球首个精准靶向治疗 SMA 的反义寡核苷酸 （ASO） 药物 。2016 年 7 月，渤健从 Ionis 获得了 Spinraza 的全球开发、生产和商业化许可。同年 12 月，Spinraza 获 FDA 批准上市。相隔不到两年半，Spinraza 即在中国大陆获批上市，并被纳入医保，价格降至 3 万多元。上市至今，其累计销售额已超百亿美元。

Spinraza 核心优势在于长期安全性数据丰富。根据渤健此前公布的数据，其在各年龄段和 SMA 类型中表现出持续的疗效， 安全性更是在长达 8 年的患者治疗数据基础上得到证实 。然而，由于 Spinraza 无法穿过血脑屏障，其必须通过鞘内注射给药，以改变 SMN2 前 mRNA 的剪接，从而增加完整长度 SMN 蛋白的产生。同时，患者需要接受定期给药以维持疗效。

2019 年 5 月，FDA 批准了诺华的 首款 SMA 基因疗法 Zolgensma，其采用 AAV9 载体递送 SMN1 基因，通过单次静脉注射将功能性 SMN1 基因导入运动神经元，实现长期 SMN 蛋白表达。

尽管定价高达 212.5 万美元「天价」，但其「单次治疗替代终生用药」带来的潜在社会价值，结合诺华推出的 5 年分期付款方案，让 Zolgensma 的市场表现十分亮眼，自获批以来销售额逐年增长，截至 2024 年已超过 64 亿美元。然而，这种病毒载体可能存在免疫反应的风险，一定程度还是限制了其广泛应用。

Evrysdi 则是一款口服小分子药物，也是首个可在家使用的 SMA 疗法。独特的给药方式使得患者依从性大幅提升，但疗效受到患者年龄和 SMA 类型的影响。

国内研发多点开花：

「仿制跟随」到「自主创新」

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