又一个“大药”市场崛起

贝壳社 · 公众号 · 医学 · 2025-03-24 17:11

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近几年，随着递送技术的突破，以及化学修饰工艺的优化， 小核酸药物管线数量爆发式增长，有望成为继小分子、抗体药物后的第三大药物类型。

截至目前，全球已获批的小核酸药物有21款（其中有3款已退市），包括12款ASO药物、6款siRNA药物、2款配体类药物以及1个寡核苷酸端粒酶抑制剂。

表1 全球已上市小核酸药物

数据来源：药智数据、根据公开资料整理

在研药物方面，药智数据显示目前全球在研小核酸管线786条，2016年起，每年新增小核酸管线数量呈增长趋势。

图2 全球小核酸药物趋势分析

图片来源：药智数据

从适应症来看，罕见病是小核酸药物的优势和主攻阵地，其次为肿瘤、神经系统疾病、炎症疾病和代谢疾病。

双巨头崛起

从企业来看，Ionis和Alnylam公司无论是已上市药物数量、销售额，还是在研管线都处于行业领跑地位。

图3 全球小核酸药物原研单位排行

图片来源：药智数据

1.ASO龙头：Ionis

Ionis Pharmaceuticals成立于1989年，公司搭建了一种高效的ASO研发平台，在化学修饰、递送技术等核心技术方面进行了完备的专利布局，已经形成完整成熟的技术体系。

目前已批准上市的12种ASO药物中，Ionis就占据了8个。

Ionis公司 拥有全球最畅销的小核酸药物：spinraza 。该药由Ionis与Biogen联合开发，是全球首个也是目前唯一一款年销售额超过10亿美元的小核酸药物，自2016年上市至今累计销售额已超百亿美元。该药适应症为SMA，也就是脊髓型肌萎缩症。

Spinraza的全球销量曾在2019年达到20.97亿美元，但后来受制于有限的患者数量、高昂的售价以及罗氏的Evrysdi和诺华Zolgensma的竞争，之后销售额有一定下滑。2024年该药销售额16亿美元，依然是全球销售额最高的小核酸药物。

此外，Ionis在2023年推出的两个ASO新药Wainua和Qalsody销售额也在快速增长。