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【研发】FDA近日授予了6药物孤儿药地位，包括脑癌疫苗

医药地理 · 公众号 · 药品 · 2017-08-11 21:06

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胶质母细胞瘤细胞是成年群体中最常见的脑部肿瘤类型，美国每年大约确诊1.4万例患者。MimiVax是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化免疫治疗性疫苗和靶向疗法，用于癌症的治疗。SurVaxM是MimiVax的先导药物，除了胶质母细胞瘤外，该公司也在开展一项I期临床，调查SurVaxM治疗多发性骨髓瘤的潜力。

2 cobitolimod

首创TLR9激动剂，局部抗炎，安全性非常高

Cobitolimod（Kappaproct,DIMS0150）由InDex公司开发，是一种新型Toll样受体9（TLR9）激动剂，可在大肠提供一种局部的抗炎作用，诱导黏膜愈合和缓解溃疡性结肠炎（UC）临床症状，帮助中度至重度UC患者恢复正常生活。Cobitolimod具有非常有限的系统吸收（即全身吸收），这种特性赋予了该药与许多已上市药物相比具有非常良好的安全性。目前，cobitolimod已完成治疗中重度UC的临床概念验证，四项对照临床研究数据表明，从监管和临床角度来看，cobitolimod对中重度UC最相关的多个终点均表现出统计学上的显著改善，这些终点包括关键的临床症状，如便血、大便次数、黏膜愈合，同时表现出非常好的安全性。

InDex是一家瑞典制药公司，专注于免疫性疾病治疗领域，cobitolimod是该公司最重要的资产，目前已进入后期临床开发。除了cobitolimod，InDex也开发出了受专利保护的药物开发平台——基于DNA的免疫调节序列（DIMS），有可能被用于各种免疫性疾病的治疗。