【“骨”舞新生，长“治”久安】领域精英齐聚，共议MM移植策略与骨髓保护的精准之道

肿瘤资讯 · 公众号 · 医学 · 2025-05-30 20:00

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对于年龄≥70岁、基线肾功能不全或透析依赖 ^[4] 、合并症负荷较高（HCT-CI≥3） ^[5] 和移植前已达到VGPR或完全缓解（CR）的MM患者，低剂量美法仑因耐受性良好且生存结局与高剂量相当，成为更优选择。

近期在欧洲骨髓移植年会（EBMT）上报告的一项研究进一步支持上述结论。中位随访85.5个月的数据显示，整个队列的中位PFS为57个月，中位OS尚未达到。而高剂量组与低剂量组的中位PFS和OS无显著差异。亚组分析表明，在首次缓解期移植或移植前达到VGPR以上的标准风险患者（无论是否接受维持治疗），两组PFS无显著差异。但对于基线高风险细胞遗传学（51.1个月 vs 20.7个月； P =0.058）、骨髓MRD阳性（未达到 vs 18.8个月； P =0.046）或移植前PET-CT阳性MRD的患者（33个月 vs 12个月； P =0.008），高剂量组的中位PFS显著更优。

在安全性方面，高剂量组患者移植后3~4级粘膜炎的发生率显著高于低剂量组（50% vs 26%； P =0.006），提示临床需根据患者耐受性个体化调整剂量 ^[6] 。此外，药代动力学驱动的剂量调整、维持治疗的影响以及动态评估疾病状态等因素也需纳入临床决策考量。

总体而言，高剂量美法仑仍是年轻低危、移植前未达到VGPR患者的首选方案，而低剂量美法仑更适合老年高危、合并症较多、移植前获得深度缓解或肾功能不全的患者。未来研究方向应聚焦于基于分子分型、MRD状态及药代动力学的精准治疗策略，以进一步优化个体化治疗决策。

魏立教授：除了预处理方案的选择外，临床中对于接受ASCT患者预防性使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）仍充满争议。在近期召开的EBMT上，也有诸多研究探讨了这一问题。请潘教授结合最新研究进展，谈谈预防性使用G-CSF在MM患者ASCT治疗中的价值。

潘亚宁教授： G-CSF是一种髓细胞生长因子，通过多种机制调节中性粒细胞的产生。在ASCT中，G-CSF被广泛应用于预防移植后中性粒细胞减少期，从而降低感染风险并减少住院费用。然而，G-CSF治疗可能引发的潜在不良反应使得临床医生在MM患者中预防性使用G-CSF的问题上仍存在疑虑。

近期在EBMT上公布的一项临床研究评估了ASCT后预防性使用G-CSF对MM患者的影响。该研究纳入了120例MM患者，对其临床数据进行了回顾性分析。结果显示，接受预防性G-CSF治疗的患者中性粒细胞恢复时间显著缩短（中位时间6天vs 9天， P <0.01），粘膜炎持续时间（中位时间4天vs 5天， P =0.027）和住院时间（中位时间14天vs 15天， P =0.008）均显著缩短。两组间植入综合征（ES）的发生率无显著差异，且移植后30天内未观察到早期死亡病例。此外，两组患者的1年PFS率（6.6% vs 10%， P =0.138）和OS率（1.67% vs 3.33%， P =0.210）也无显著差异。