阿斯利康 9 款 1 类新药在中国获批临床，多款国内进度位于第一梯队

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AZD9829：CD123 靶向 ADC

3 月 5 日，阿斯利康的 CD123 靶向 ADC AZD9829 在国内获批临床，拟用于治疗 CD123 阳性恶性血液疾病 。在海外，该药正在开展治疗骨髓增生异常综合征、急性髓系白血病的 Ⅰ/Ⅱ 期临床。

截图来自：CDE官网

CD123（ IL3RA ）是一种细胞表面蛋白，在多种血液系统恶性肿瘤中过度表达，包括急性髓系白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS)，而在正常造血干细胞中表达受限。

AZD9829 是一种潜在 first-in-class 的 CD123  AD C ，它的主要作用机制是将拓扑异构酶 I 抑制剂 (TOP1i) 有效载荷递送到表达 CD123 的癌细胞中，导致 DNA 损伤和细胞凋亡。在临床前研究中，AZD9829 已经显示出单药治疗 AML 的潜力，并为 AZD9829 与标准疗法联合改善 AML 患者的长期疗效提供了依据。

Insight 数据库显示，在靶向 IL3RA 的 ADC 领域，全球仅有 4 款进入临床，阿斯利康的 AZD9829 是研究进度最快的产品之一。 在国内，同类产品中仅有 AZD9829 进入临床 。

ALXN2220 注射液：TTR 单抗

3 月 11 日，阿斯利康的 淀粉样蛋白耗竭剂 ALXN2220 注射液在国内获批临床，拟用于治疗经确诊的野生型或遗传型 转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR 淀粉样变性）的成年心肌病患者 。2022 年，Neurimmune 公司已与阿斯利康旗下专注罕见病领域的 Alexion 公司就 ALXN2220 达成了独家全球合作和许可协议。

截图来自：CDE官网

ATTR-CM 是一种系统性疾病，会导致进行性心力衰竭。进行性 ATTR 淀粉样蛋白沉积是该疾病的特征，可导致心力衰竭和死亡。虽然已有疗法获批治疗这类疾病，但在治疗中度至重度 ATTR-CM 方面仍然存在大量未满足的医疗需求，而淀粉样蛋白消耗可能是实现进一步疗效的重要新机制。

ALXN2220（ NI006 ）是一种淀粉样蛋白耗竭剂，旨在通过消耗心脏中的淀粉样蛋白原纤维来治疗 ATTR-CM 。已开展的 1 期临床研究结果初步显示，ALXN2220 可以作为心脏淀粉样蛋白负荷的消耗剂， 有可能改善 ATTR 心肌病的心脏结构、功能和结果 。

目前，研究人员正在包括中国内地在内的多个国家和地区开展一项国际多中心 Ⅲ 期临床，以评估 ALXN2220 在 ATTR-CM 成人受试者中评价的有效性和安全性。

Zibotentan/达格列净片：
ETA 受体拮抗剂/SGLT2 抑制剂

3 月 11 日，阿斯利康的 Zibotentan/达格列净片在国内获批临床，适应症为： 用于治疗慢性肾脏病（CKD）伴高蛋白尿的成人患者 ，以延缓 eGFR 下降；降低 eGFR 持续下降、ESKD 和肾脏死亡风险；及减少白蛋白尿。Zibotentan 是一种内皮素 A  (ETA) 受体拮抗剂，达格列净是一种 SGLT2 抑制剂。

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