潜在首款！默沙东口服PCSK9抑制剂III期研究成功

药渡 · 公众号 · 药品 · 2025-06-11 07:30

主要观点总结

本文介绍了默沙东口服PCSK9抑制剂enlicitide在III期临床试验中的积极结果，有望成为全球首个口服型PCSK9抑制剂，为高脂血症患者提供新的治疗选择。文章还介绍了高脂血症的背景、enlicitide的作用机制、其他PCSK9抑制剂的研发进展以及市场前景。

关键观点总结

关键观点1: 默沙东的enlicitide在III期临床试验中达到主要终点，有望成为全球首个口服PCSK9抑制剂。

enlicitide通过抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDL-R）的相互作用，降低血液中的LDL-C水平。

关键观点2: 高脂血症是一种严重影响健康的疾病，enlicitide的出现为高脂血症患者提供了新的治疗选择。

enlicitide的口服药物形式有望提高患者的依从性，更高效地降低LDL-C水平，预防心血管事件。

关键观点3: 目前已有7款PCSK9抑制剂获批上市，包括依洛尤单抗等，这些药物以单克隆抗体为主，通过注射给药。

口服PCSK9抑制剂的研发旨在提供更便捷的治疗方案，减少患者对注射的依赖。

关键观点4: enlicitide的积极研究结果表明了其在心血管疾病治疗领域的潜力，有望为默沙东带来竞争优势，并可能改变高脂血症治疗的市场格局。

随着更多口服PCSK9抑制剂的研发和上市，市场竞争将更加激烈。

正文

请到「今天看啥」查看全文

图2. Enlicitide结构式推测，来源：药渡数据-全球药物库

PCSK9 在胆固醇稳态中起着关键作用，通过调节 LDL-R 的水平来控制胆固醇的摄取。抑制 PCSK9 可以增加细胞表面的 LDL-R 数量，从而更有效地从血液中清除 LDL 胆固醇。

临床试验数据

CORALreef HeFH （ NCT05952869 ）是一项 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估 enlicitide 与安慰剂相比在患有杂合子家族性高胆固醇血症（ HeFH ）的成人患者中的安全性和有效性。这些患者有 ASCVD 病史或处于 ASCVD 风险中，并接受中等或高强度他汀类药物治疗，可能伴有其他降脂疗法。主要终点包括第 24 周时 LDL-C 从基线的平均百分比变化、不良事件（ AE ）的发生数量，以及因 AE 停用研究药物的参与者数量。