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快讯！MyoKardia取得开创性心脏病研究的POC数据！股价飙升80%！

药时代 · 公众号 · 药品 · 2017-08-08 07:44

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取得该领域的成果的花费很高，MyoKardia公司聚焦运动后达到峰值的左心室流出道，简称LVOT，从基线到第12周的梯度。11名患者参加本项研究。其中一例患者由于心房纤维性颤动而被迫出院，可能与第一批队列中的患者被要求冲洗出用于保持病情的β受体阻滞剂有关。

完成试验的10名患者的基线测量值从124.9下降到18.9％，低于10例患者中8例患者的诊断阈值，而VO2峰值下降幅度比公司之前提醒分析师关注的数值还要低10％至15％。

Gianakakos先生说：“试验只有10名患者，但治疗效果巨大。”

基于这些数据以及作为关键终点的峰值VO2功效，Gianakakos先生现在计划与FDA会面，看看他们是否可以绕过IIb临床试验直接进行注册研究，减少开发时间长达18个月。

MyoKardia公司希望以基因为基础在心脏病研发方面有所突破。Gianakakos先生估计大约40万患者有这种特殊情况，其中约65,000人有明显症状。这是一家小型、重点突出的生物科技公司可以用小型销售队伍攻击的一种目标。而且他认为，如果美国FDA批准，他可以在今年晚些时候开始他们的关键计划，预期需要两年时间。

下面是MyoKardia公司的研发管线。药时代将继续关注、报道。