每三个月一次！创新 siRNA 疗法在中国申报上市

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（ VSA001 ） 是一款肝脏靶向的小干扰 RNA（siRNA）药物 ，可通过高效且持久地沉默载脂蛋白 C-III （APOC3） 的 mRNA 水平，以降低 APOC3 蛋白的表达。进而通过脂蛋白脂酶 （LPL） 依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清 TG 和富含 TG 的脂蛋白及其降解残留物水平。

2025 年 1 月 17 日，维亚臻合作伙伴 Arrowhead Pharmaceuticals 已向美国 FDA 递交了 普乐司兰钠治疗 FCS 的 NDA，PDUFA 行动日期为 2025 年 11 月 18 日。

普乐司兰钠本次在中国的上市申请主要基于包括 在 FCS 成人患者中的关键 III 期试验 （PALISADE 研究） 在内的多项海外研究和中国 I 期试验的阳性结果。 2024 年 6 月 25 日心血管和代谢产品管线研发网络会上，研究人员公布了 PALISADE 研究的数据。

PALISADE 研究 （NCT05089084） 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验。该研究共纳入 75 名受试者 （分布在 18 个国家的不同研究中心） ，随机接受 每三个月一次 的 VSA001 25 mg （26 例） 、50 mg （24 例） 或安慰剂 （25 例） 皮下注射治疗，持续 12 个月。完成随机期的受试者有资格继续参加扩展期研究。

PALISADE 研究的主要终点是第 10 个月经安慰剂校正中位甘油三酯 （TG） 水平变化。结果显示， 接受 25 mg 或 50 mg VSA001 治疗的患者分别实现了中位甘油三酯水平减少 80% 和 78% 。

除了达到主要终点外，VSA001 还达到了所有关键性次要终点，包括第 10 个月和第 12 个月 （平均） 空腹甘油三酯从基线的百分比变化；第 10 个月空腹 APOC3 从基线的百分比变化；第 12 个月空腹 APOC3 从基线的百分比变化；在随机对照研究期间急性胰腺炎事件的发生率。

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