正文
公告日期：
2月1日
4.
CD101
公司：
Cidara Therapeutics
适应症：
急性外阴阴道念珠菌病（VVC）
药物类型：
每周一次给药，可治疗和预防危及生命的侵袭性真菌感染
失败原因：
在II期RADIANT临床试验中，没有足够的有效性数据证明对CD101的外用形式改变对药效有提高作用。该试验招募了125名患者并分为了3组：50例接受CD101凝胶治疗，50例患者接受CD101软膏治疗，25例接受口服氟康唑治疗。该药物的凝胶和软膏外用形式的疗效相似，但相比于口服氟康唑药物，两者在临床上和真菌治愈率上均较低。
公告日期：
2月21日
5.
Edasalonexent (CAT-1004)
公司：
Catabasis Pharmaceuticals
适应症：
杜氏肌营养不良症（DMD）
药物类型：
NF-KB抑制剂，一种在DMD患者体内活化并能驱动炎症因子、促纤维化、肌肉变性和抑制肌肉再生的蛋白质。
失败原因：
未能达到MoveDMD®试验B部分的主要疗效终点，试验中将在12周时以MRI T2为生物标志评估了该药物的药效。与安慰剂组相比，接受该药物治疗组（67mg/kg/day和100mg/kg/day）在12周时小腿肌肉的MRI T2标志与基线相比没有显著变化。
公告日期：
1月31日
6.
Emicizumab（ACE910）
公司：
Roche/Genentech and Chugai Pharmaceutical
适应症：
A型血友病和VIII因子的抑制剂
药物类型：
可汇集IXa和X因子的双向特异性单克隆抗体。
失败原因：
罗氏公司公布了III期HAVEN 1试验中血友病患者的死亡情况，评估了该药物在12岁以上血友病患者的疗效，同时也在欧洲血友病联盟网站上发表的一份声明中表示，试验中收到两起严重药物副作用的事件报告。一名患有严重直肠出血并接受旁路药物（如重复剂量的活化凝血酶原复合物）的患者，在接受该药物治疗后出现了血栓性微血管病症状。
公告日期：
2月21日
7.
Idalopirdine（Lu AE58054）
公司：
Lundbeck and Otsuka Pharmaceutical
适应症：
阿茨海默症
药物类型：
5-羟色胺6型（5-HT6）受体的选择性拮抗剂
失败原因：
依据ADAS-Cog测量法，在评估该药物对中度阿茨海默症患者治疗效果的III期STARBEAM和STARBRIGHT临床试验中，未能通过其主要终点。STARBEAM旨在研究该药物辅助donepezil药物治疗轻度至中度阿茨海默症患者的效果，而STARBIGHT则调查了该药物联合乙酰胆碱酯酶抑制剂的治疗效果。
公告日期：
2月8日
8.
Ingrezza™ (valbenazine)
公司：
Neurocrine Biosciences
适应症：
杜尔雷斯综合征
药物类型：
针对VMAT2具有高度选择性的抑制剂（每天给药一次），可调节神经信号交流期间的多巴胺的释放，但对VMAT1、其他受体、转运蛋白和离子通道几乎没有亲和力。
失败原因：
在II期T-Forward试验中并没有达到于第8周发生基线改变的主要终点。研究中以1:1:1随机化评估了成年人接受该药物（两次每日固定剂量给药）vs安慰剂组的药物疗效，同时也评估了124位患者在接受药物给予超过8周后并停药两周的治疗情况。
公告日期：
1月17日
9.
Lirilumab
公司：
Innate Pharma and Bristol-Myers Squibb (BMS)
