基因疗法TOP10：从榜单到困局

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2024年销售额为12.14亿美元，依然是基因疗法销售榜首。

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Elevidys：8.21亿美元

位居销售榜第二名的是来自Sarepta Therapeutics开发的Elevidys，2024年收获8.21亿美元。

Elevidys是首款获批用于治疗杜氏肌营养不良症 （DMD） 的基因治疗药物，由通过AAV载体递送微型抗肌萎缩蛋白基因至肌肉细胞，弥补功能蛋白缺失， 从而改善患者的肌肉功能。

2023年6月，FDA通过加速审批途径批准Elevidys用于4-5岁可行走DMD患者，定价320万美元/剂。次年6月，Elevidys适应症扩展至4岁以上患者 （包括非行走患者） ，适用人群扩大至约80%的DMD患者。

但今年3月，一名患有DMD的患者在接受Elevydis治疗后出现急性肝衰竭，不幸离世。应欧洲药品管理局要求，三项评估Elevidys的临床研究——ENVOL （NCT06128564） 、ENVISION （NCT05881408） 和Study 104 （NCT06241950） ——已暂停招募和给药。

4月4日，Sarepta宣布独立数据监查委员会得出结论：基于整体证据，继续按原方案在暂停的临床试验中给药的总体获益-风险比仍为正向。但截至发稿时，欧洲监管机构关于恢复研究的决定尚未作出。

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Vyjuvek：2.91亿美元

基因疗法Vyjuvek以2.91亿美元的销售额位居榜单第三 。这是一种针对营养不良性大疱性表皮松解症 （DEB） 的创新治疗药物，由美国Krystal Biotech公司研发，于2023年5月19日获FDA批准上市。

Vyjuvek通过改造的单纯疱疹病毒1型 （HSV-1） 载体，将正常COL7A1基因递送至伤口处的皮肤细胞，促进胶原蛋白生成，修复皮肤结构并加速愈合。

这是首个获批的DEB基因疗法，也是FDA批准的首例外用、非AAV载体基因治疗药物。其获批基于“孤儿药”“快速通道”“再生医学高级疗法”等多项资格认定，标志着局部基因治疗的重要突破。

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蓝鸟生物3款上榜

作为基因疗法先驱，蓝鸟生物拥有3款上市的基因疗法Zynteglo

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