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6000 万人在等这种药救命,但没人愿意为他们生产

青松医药集团  · 公众号  · 药品  · 2021-05-26 10:08

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在第二阶段,由于寄生虫本身和它引起的炎症破坏了大脑的睡眠觉醒调节区域,患者的睡眠唤醒周期受到寄生虫影响变得毫无规律,这导致患者白天昏睡不醒,有的患者甚至长夜难眠。
值得注意的是, 当该病发展至第二阶段后,若没有接受治疗,多数患者通常会于 3 年内死亡
这就是这个疾病最糟糕的地方—— 因为它虽然好诊断,但却无药可用

黄昏:救命的「毒药」

20 世纪末,整个撒哈拉以南非洲的 36 个国家都笼罩在昏睡病的阴影下,每年有超 6000 万人处于这种疾病的威胁之中。
世界卫生组织 1998 年的报告中显示,当年约有 4 万例昏睡病报告病例,然而因为现实世界的复杂局势,真实数字可能是报告病例数的十倍之巨。
早期,昏睡病的一线治疗方法是喷他脒,这是一种双脒剂,作为广谱的抗寄生虫药,它通过被寄生虫摄取后浓缩,靶向攻击寄生虫的线粒体将之杀死,通常肌内或静脉给药,对于处于第一阶段的昏睡病通常都是有效的。
但这种药物对第二阶段的昏睡病却不起作用—— 它无法透过血脑屏障而杀死进入中枢系统的寄生虫
最难的,就是这第二阶段的治疗。
1949 年,含有三价有机砷的药物美拉胂醇被成功应用于救治晚期昏睡病患者,成为了当时唯一有效的药物。
美拉胂醇注射剂(图源:YouTube 视频截图)
然而,美拉胂醇作为一种剧毒药物,它所诱发最严重的不良反应——反应性脑病,致死率足足高达 50%。除此之外,还有导致腹痛、皮疹、瘫痪等副作用, 最终导致大约每二十个接受砷剂治疗的患者中,就有一个因为药物的毒副作用死亡。
治疗的过程也很糟糕。由于注射液溶剂的强烈刺激性,注射砷剂时会带来极大的痛苦,「 像是血管被烈火焚烧一样,患者都会大喊大叫。
再后来,因担心副作用甚至死亡,许多人即使被诊断出患有昏睡病,也不愿意去医院就诊,这让疾病的治疗陷入无援的境地。

黑夜:「复活药」断供

伴随着医生们的不断尝试,他们终于发现原来被用作癌症治疗的依氟鸟氨酸(DFMO)也具有抗锥虫的活性,随之批准并注册用于临床,成为了当时唯一具有已知作用机制的临床使用抗锥虫剂。
因为对冈比亚锥虫引起的昏睡病效果显著,并且比起砷剂具有更好的安全性,这种药物一度被称为「复活药物」。






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