Car-T耐药个案报道启示：为什么美国高产诺奖

Cell · 公众号 · 医学 · 2018-10-12 17:36

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这些第一

都是我们家的

对了，没错， 宾大的Carl June团队就是美国FDA第一个批复上市的Car-T疗法的团队。 在Car-T的研究里程碑过程中，这个团队开创了几个第一。著名小女孩Emily的Car-T神话是他们创造的，3个个案分拆成2篇文章同一个月分别在科学杂志和新英格兰医学杂志发文后引发国际Car-T热潮的也是这个团队，第一个获批的Car-T是这个团队的研究成果，现在第一公布Car-T耐药导致白血病复发死亡的个案分析还是这个团队。他们一直在探索，这是不是应该具备的基本科学精神？

不黑不吹

严肃公正

基因修饰的细胞治疗（Car-T疗法属于这一类）虽然已有产品获批上市，但仍处于未知大于已知的领域。 CarlJune团队对Car-T的研究没有因为诺华的高额专利费并成功获批而止步，而是看到了Car-T这一个体化疗法的复杂性，还有许多未知需要进一步探索，并继续前行。虽然患者死亡令人非常遗憾， 但Carl June团队没有因为重大临床研究事故而止步。发生事故后，也没有与患者家属进行私下了结、隐瞒不报，或将死亡个案从研究记录中删除。 而是据此对Car-T的制备过程、质量控制、质量鉴定检测、临床治疗等全过程进行了回溯分析，希望找到耐药产生的原因，看能否加以预防。并及时将个案分析结果公开发表以供同行知晓、借鉴、甚至警示。