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【聚焦】一季度5个罕见病药获准上市：新适应症开发成最大看点

医药地理 · 公众号 · 药品 · 2017-05-22 21:07

正文

早前，Telotristat etiprate曾获得美国FDA授予的快速通道和孤儿药资格认定。去年，它的优先审评处方药申请者付费法案日期被延期三个月，从11 月30日推迟到今年2月28日。经历了充分的审查，这款新药终于在美国迎来市场。

2、依鲁替尼

1月29日，FDA批准依鲁替尼新适应症，用于一种始于人体免疫系统的罕见癌症——华氏巨球蛋白血症。

作为药物新适应症开发的代表，依鲁替尼最初于2013年11月被加速批准，用于先前接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者。2014年2月，又被加速批准用于先前有过治疗的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)患者，然后于2014年7月获批新适应症，包括用于染色体17缺失的CLL患者的治疗。

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